免疫抑制治疗后三个月未获血液学反应的重型/极重型再生障碍性贫血患者六个月疗效评估

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 43; no. 5; pp. 393 - 399
• Main Authors: 胡向荣, 赵馨, 张莉, 井丽萍, 杨文睿, 李园, 叶蕾, 周康, 李建平, 彭广新, 樊慧慧, 李洋, 杨洋, 熊佑祯, 张凤奎
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），实验血液学国家重点实验室，国家血液系统疾病临床医学研究中心，贫血诊疗中心，天津 300020 2022
• Subjects: 预后因素; Anemia, aplastic; 免疫抑制治疗; 贫血，再生障碍性; Immunosuppressive therapy; Prognostic factors
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.05.008

目的:再评估影响免疫抑制治疗（IST）后3个月未获血液学反应的重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/VSAA）患者6个月疗效的因素。方法:回顾性分析2017-2018年连续收治的173例初治行IST且治疗后3个月未获血液学反应的SAA/VSAA患者的临床资料，对IST后3个月时的临床特征和血液学参数进行再评估，通过单因素和多因素分析找出影响6个月疗效获得的相关指标。结果:单因素分析结果显示IST后3个月无效患者的HGB（ P=0.017）、PLT（ P=0.005）、网织红细胞绝对计数（ARC）（ P<0.001）、环孢素A血药浓度谷值（CsA-C0）（ P=0.042）、血清可溶性转铁蛋白受体（sTfR）（ P=0.003）、网织红细胞绝对计数改善值（ARC △）（ P<0.001）、血清可溶性转铁蛋白受体改善值（sTfR △）（ P<0.001）与IST后6个月疗效有关。多因素分析结果显示PLT<10×10 9/L（ P=0.020）和ARC △<6.9×10 9/L（ P<0.001）是IST后3个月未获血液学反应患者6个月疗效的危险因素。IST后6个月未获血液学反应组3年总生存率[（80.1±3.9）%对（97.6±2.6）%， P=0.002]和无事件生存率[（31.4±4.5）%对（86.5±5.3）%， P<0.001]均明显低于获得血液学反应组。 结论:对IST后3个月未获血液学反应的SAA/VSAA患者再评估以预测其6个月疗效非常重要；IST后3个月残存造血仍是影响预后的主要参数；ARC △可反应骨髓造血是否正在恢复及恢复的程度；IST后3个月无效患者若ARC △<6.9×10 9/L，无论PLT为何值，IST后6个月的血液学反应率均较低。