IAC方案治疗复发/难治急性髓系白血病疗效与安全性分析：前瞻性随机对照研究

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 43; no. 4; pp. 287 - 292
• Main Authors: 李春红, 魏述宁, 邱少伟, 宫本法, 弓晓媛, 李艳, 刘云涛, 房秋云, 张广吉, 刘凯奇, 周春林, 林冬, 刘兵城, 王迎, 秘营昌, 魏辉, 王建祥
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 中国医学科学院北京协和医学院，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所），细胞生态海河实验室，实验血液学国家重点实验室，国家血液系统疾病临床医学研究中心，天津 300020 2022
• Subjects: Leukemia, myeloid, acute; Refractory; 抗肿瘤联合化疗方案; Relapsed; Antineoplastic combined chemotherapy protocols; 白血病，髓系，急性; 复发; 难治
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.04.004

目的:评估去甲氧柔红霉素、阿糖胞苷联合环磷酰胺（IAC）方案治疗复发/难治急性髓系白血病（AML）的疗效和安全性。方法:研究设计为前瞻性随机对照临床试验。纳入2016年7月1日至2019年10月9日于中国医学科学院血液病医院确诊的除急性早幼粒细胞白血病以外的复发/难治AML患者。入组患者进行分层随机分组，试验组选择IAC方案再诱导治疗，对照组的治疗方案由医师根据经验从多个再诱导治疗方案中选择。符合条件患者在挽救治疗后尽可能进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT)。分析两组的疗效及安全性。结果:42例患者入组，IAC组22例，对照组20例，中位年龄为36（15~58）岁。①两组患者总有效率（ORR）分别为71.4%和40.0%（ P=0.062）；完全缓解（CR）率分别为66.7%和40.0%（ P=0.121）。中位随访时间为10.5（1.7~32.8）个月，IAC组中位总生存（OS）时间为14.1（0.6~49.1）个月，对照组为9.9（2.0~53.8）个月（ P=0.305）。1年OS率两组分别为54.5%（95% CI 33.7%~75.3%）和48.2%（95% CI 25.9%~70.5%），差异无统计学意义（ P=0.305）。②不良反应主要表现为骨髓抑制导致的血细胞减少。IAC组和对照组3~4级血液学不良反应发生率分别为100%（22/22）和95%（19/20）。化疗后粒细胞缺乏持续的中位时间分别为20（8~30）d和14（5~50）d（ P=0.023)。③早期复发（12个月内复发）组CR率为46.7%，晚期复发（12个月后复发）组CR率为72.7%（ P=0.173），两组中位OS时间分别为9.9（1.7~53.8）个月和19.3（0.6~40.8）个月（ P=0.420），1年OS率分别为45.3%（95% CI 27.2%~63.3%）和66.7%（95% CI 40.0%~93.4%）（ P=0.420），差异均无统计学意义。④对于挽救治疗后的患者，根据是否接受allo-HSCT分组，移植组和未移植组1年OS率分别为87.5%（95% CI 71.2%~100%）和6.3%（95% CI 5.7%~18.3%），移植组明显高于未移植组（ P<0.001）。 结论:IAC方案与根据经验选择的方案对复发/难治AML患者具有相似的疗效及安全性，复发/难治患者应及早进行allo-HSCT