巨球蛋白血症患者临床特征和预后并与Pivotal研究比较

• Published in: 中华血液学杂志 Vol. 42; no. 12; pp. 993 - 997
• Main Authors: 陶怡, 王硕, 王黎, 武敏, 赵维莅
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 上海血液学研究所，医学基因组学国家重点实验室，国家转化医学中心（上海），上海交通大学医学院附属瑞金医院，上海 200025 2021
• Subjects: Gene, MY88; 总体生存; 基因，MYD88; 无进展生存; Waldenstr?m macroglobulinemia; Overall survival; 布鲁顿酪氨酸激酶; Bruton's tyrosine kinase; Progression-free survival; 巨球蛋白血症
• ISSN: 0253-2727
• DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.12.005

目的:总结上海交通大学医学院附属瑞金医院108例华氏巨球蛋白血症（WM）患者的临床特征和预后，并与应用BTK抑制剂（BTKi）单药的Pivotal研究比较。方法:回顾性分析2008年3月至2021年2月收治的症状性WM患者的临床特征、无进展生存（PFS）和总体生存（OS），其中52例患者进行MYD88突变检测。结果:108例患者中位年龄63（38~78）岁，男女比例3.5∶1。IPSS评分高危组43例（40%），中危组36例（33%），低危组29例（27%）。与Pivotal研究63例患者的基线特征比较，年龄、性别、IPSS危险度、血清IgM水平、PLT的差异无统计学意义，但HGB（86 g/L对105 g/L）、血清β 2-微球蛋白（3.1 mg/L对3.9 mg/L）、骨髓受累（13%对60%）、淋巴结肿大比例（41%对59%）低于Pivotal研究患者，脾肿大患者比例（27%对11%）高于Pivotal研究，差异均有统计学意义（ P值均<0.05）。MYD88突变整体检测阳性率77%。中位随访36（1~121）个月，中位OS时间为95个月，中位PFS时间为35个月。患者2年OS率（83%对96%）和5年OS率（67%对87%）低于Pivotal研究。2008-2021年，以BTKi、CD20单抗和蛋白酶体抑制剂治疗为主的患者比例从50%逐步提升至93%，2015-2021年诊断患者的长期OS较2008-2014年改善（ P=0.048）。 结论:包括BTKi在内的新药治疗使WM患者获益并改善其生存，中国WM患者MYD88和CXCR4突变检测阳性率及对BTKi的敏感性值得进一步探索。