遗传性耳聋基因治疗专家共识(2023,上海)

• Published in: 中国眼耳鼻喉科杂志 Vol. 24; no. 1; pp. 1 - 11
• Main Authors: 舒易来, 范新泰, 高子雯, 王大奇, 程晓婷, 吕俊, 胡纯纯, 徐秀, 周旭娇, 郭荦, 马竞, 张剑宁, 陶永, 孙珊, 杨美琴, 胡炯炯, 蔡宇伽, 李大力, 李耕林, 杨军, 戴春富, 张天宇, 洪佳旭, 马兆鑫, 黄新生, 向明亮, 时海波, 陈兵, 王武庆, 陈正一, 殷善开, 吴皓, 王正敏, 李华伟
• Format: Journal Article
• Language: Chinese
• Published: 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院耳鼻喉科 国家卫生健康委员会听觉医学重点实验室(复旦大学) 上海 200031%复旦大学附属儿科医院儿童保健科 上海 201102%复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科 上海 200031%复旦大学附属眼耳鼻喉科医院遗传性耳聋诊治中心 上海 200031%复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼耳鼻整形外科 上海 200031%上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院耳鼻喉科 上海 200437%上海交通大学医学院附属第九人民医院耳鼻咽喉头颈外科 上海 200011%复旦大学附属眼耳鼻喉科医院《中国眼耳鼻喉科杂志》编辑部 上海 200031%同济大学附属东方医院耳鼻咽喉科 上海 200120%上海交通大学系统生物医学研究院 上海 200240%华东师范大学生命科学学院 上海 200241%上海交通大学医学院附属新华医院耳鼻咽喉头颈外科 上海 200092%复旦大学附属中山医院耳鼻咽喉头颈外科 上海 200032%上海交通大学医学院附属瑞金医院耳鼻咽喉科 上海 200025%上海交通大学医学院附属第六人民医院耳鼻咽喉头颈外科 上海 200233%哈佛大学医学院麻省眼耳医院耳鼻咽喉头颈外科 波士顿 02114 2024
• Subjects: 基因治疗; 遗传性耳聋; Expert consensus; 专家共识; Hereditary hearing loss; Gene therapy
• ISSN: 1671-2420
• DOI: 10.14166/j.issn.1671-2420.2024.01.001

R764; 遗传性耳聋是常见的致残性疾病之一,临床尚无有效治疗药物.近年,基因治疗在临床前遗传性耳聋动物模型中获得显著疗效,推动了多项耳聋基因治疗临床试验的启动和开展.然而,目前尚无针对耳聋基因治疗的相关规范或共识.复旦大学附属眼耳鼻喉科医院作为国际首个成功开展遗传性耳聋基因治疗临床试验的单位,积累了一定经验.基于此,并参考其他疾病基因治疗共识,联合上海市多家单位的耳科学、听力学、遗传学、基因治疗及康复学等专家,在适用人群选择、围手术期准备、基因治疗药物注射及其安全性和有效性评估、治疗后康复等方面制订本共识,为相关从业人员提供参考和依据,以规范遗传性耳聋基因治疗的临床开展.