ARTIFICIAL POLYNUCLEOTIDE MOLECULES FOR ENHANCED STABILITY AND TRANSLATION

The present invention discloses artificial polynucleotide molecules comprising at least one open reading frame (ORF) and a synthetic 3' terminus with increased stability and translational efficiency. The invention further discloses synthetic 3' terminus compounds for linking to mRNA or mRN...

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Main Authors ERLICH, Yaniv, ZIV, Omer, BEST, Andrew, MORDSTEIN, Christine
Format Patent
LanguageEnglish
French
Published 02.08.2024
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Summary:The present invention discloses artificial polynucleotide molecules comprising at least one open reading frame (ORF) and a synthetic 3' terminus with increased stability and translational efficiency. The invention further discloses synthetic 3' terminus compounds for linking to mRNA or mRNA-like molecules such as therapeutic mRNAs or replacing the conventional 3' termini of said molecules. Further disclosed are methods for production and use as well as kits and pharmaceutical compositions comprising said artificial polynucleotide molecules and synthetic 3' terminus compounds, preferably for use as therapeutic. La présente invention concerne des molécules polynucléotidiques artificielles comprenant au moins un cadre de lecture ouvert (ORF) et une terminaison 3' synthétique avec une stabilité et une efficacité de translation accrues. L'invention concerne en outre des composés de terminaison 3' synthétiques pour la liaison à des molécules de type ARNm ou ARNm telles que des ARNm thérapeutiques ou le remplacement des terminaisons 3' classiques desdites molécules. L'invention concerne en outre des procédés de production et d'utilisation ainsi que des kits et des compositions pharmaceutiques comprenant lesdites molécules de polynucléotides artificiels et les composés synthétiques de terminaisons 3', de préférence pour une utilisation thérapeutique.
Bibliography:Application Number: WO2024EP51723