BIS-ESTER AND AMIDE CATIONIC LIPIDS

• Main Authors: WANGWEERAWONG, Apiwat, LI, Lingyao, DASARI, Ramesh, KARMAKAR, Saswata, DENG, Hongfeng
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 27.06.2024
• Subjects: ACYCLIC OR CARBOCYCLIC COMPOUNDS; CHEMISTRY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

The present invention provides, in part, bis-ester and amide cationic lipid compounds of Formula (I):, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, bis-ester and amide cationic lipid compounds of Formula (II):, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, bis-ester and amide cationic lipid compounds of Formula (III):, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and bis-ester and amide cationic lipid compounds of Formula (IV):, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins. La présente invention concerne, en partie, des composés lipidiques cationiques bis-ester et amide de formule (I) : ou un sel pharmaceutiquement acceptable de ceux-ci, des composés lipidiques cationiques bis-ester et amide de formule (II) : ou un sel pharmaceutiquement acceptable de ceux-ci, des composés lipidiques cationiques bis-ester et amide de formule (III) : ou un sel pharmaceutiquement acceptable de ceux-ci, et des composés lipidiques cationiques bis-ester et amide de formule (IV) : ou un sel pharmaceutiquement acceptable de ceux-ci. Les composés selon l'invention peuvent servir à l'administration et à l'expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que constituant d'un véhicule d'administration liposomale, et peuvent par conséquent servir à traiter divers troubles, maladies et affections, tels que ceux associés à une déficience en une ou plusieurs protéines.