METHODS AND PHARMACEUTICAL COMPOSITION FOR THE TREATMENT OF ALPHA-SYNUCLEINOPATHIES

• Main Authors: MOCHIZUKI, Hideki, CARTIER-LACAVE, Nathalie, BESNARD-GUERIN, Corinne, TADA, Satoru, ROUSSELOT, Lisa
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 18.04.2024
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

The present invention relates to the treatment alpha-synucleinopathies. In this study, the inventors showed that restoring brain cholesterol pathway and defective autophagy by AAV- CYP46A1 delivery, as evidenced in several neurodegenerative pathologies, could be a relevant therapeutic approach in alpha-synucleinopathies and particularly in PD. Thus the present invention relates to a vector for use in the treatment of alpha-synucleinopathies, which vector comprises the full sequence of cholesterol 24-hydroxylase encoding nucleic acid. La présente invention concerne le traitement des alpha-synucléinopathies. Dans cette étude, les inventeurs ont montré que la restauration de la voie du cholestérol dans le cerveau et d'une autophagie défectueuse par l'administration AAV-CYP46A1, comme mis en évidence dans plusieurs pathologies neurodégénératives, pourrait être une approche thérapeutique pertinente dans les alpha-synucléinopathies et en particulier dans la maladie de Parkinson. Ainsi, la présente invention concerne un vecteur destiné à être utilisé dans le traitement des alpha-synucléinopathies, lequel vecteur comprend la séquence complète de l'acide nucléique codant pour la cholestérol 24-hydroxylase.