NON-HUMAN ANIMALS COMPRISING A MODIFIED TRANSFERRIN RECEPTOR LOCUS

• Main Authors: CYGNAR, Katherine, PRAGGASTIS, Maria, FANG, Qing, TANG, Yajun, ZHONG, Jun, MURPHY, Andrew J, MUJICA, Alexander O
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 04.04.2024
• Subjects: AGRICULTURE; ANIMAL HUSBANDRY; BEER; BIOCHEMISTRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; FISHING; FORESTRY; HUMAN NECESSITIES; HUNTING; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; NEW BREEDS OF ANIMALS; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; SPIRITS; TRAPPING; VINEGAR; WINE

Non-human animal cells and non-human animals comprising a humanized Tfrc gene, e.g., at an endogenous Tfrc locus, and methods of using such non-human animal cells and non-human animals are provided. Non-human animal cells or non-human animals comprising a humanized Tfrc gene express a human TfR protein or fragments thereof. Non-human animal cells and non-human animals comprising a humanized Tfrc gene and a knockout mutation in a Gaa gene, e.g., at an endogenous Gaa locus, and methods of using such non-human animal cells and non-human animals are also provided. Such animals are useful to screen anti-human-TfR binding protein based therapies of, e.g., Pompe disease. L'invention concerne des cellules animales non humaines et des animaux non humains comprenant un gène Tfrc humanisé, par exemple, au niveau d'un locus Tfrc endogène, et des procédés d'utilisation de telles cellules animales non humaines et d'animaux non humains. Des cellules animales non humaines ou des animaux non humains comprenant un gène Tfrc humanisé expriment une protéine TfR humaine ou des fragments de celle-ci. L'invention concerne également des cellules animales non humaines et des animaux non humains comprenant un gène Tfrc humanisé et une mutation knockout dans un gène Gaa, par exemple, au niveau d'un locus Gaa endogène, et des procédés d'utilisation de telles cellules animales non humaines et d'animaux non humains. De tels animaux sont utiles pour cribler des thérapies basées sur des protéines de liaison anti-humain-TfR, par exemple, de la maladie de Pompe.