ANTI-TFR:PAYLOAD FUSIONS AND METHODS OF USE THEREOF

• Main Authors: GAO, Min, ZHANG, Bojie, KEATING, Nicole, AIMÉ-WILSON, Pascaline, CYGNAR, Katherine, PRAGGASTIS, Maria, DUGAN, John, BABB, Robert
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 21.03.2024
• Subjects: CHEMISTRY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PEPTIDES; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

Provided, in part, are an anti-human transferrin receptor antigen-binding proteins and fusion proteins comprising an anti-human transferrin receptor antigen-binding proteins (e.g., in scFv, Fab or antibody format) which may be fused to a payload for delivery of the payload to a targeted tissue (e.g., past the blood-brain barrier and to the brain). Payloads include, for example, alpha-glucosidase (GAA) polypeptide. Methods for treating various diseases with such molecules, e.g., glycogen storage diseases, such as Pompe Disease, with the fusions are provided. L'invention concerne, en partie, des protéines de liaison à l'antigène anti-récepteur de la transferrine humaine et des protéines de fusion comprenant des protéines de liaison à l'antigène anti-récepteur de la transferrine humaine (par exemple, sous forme de scFv, Fab ou anticorps) qui peuvent être fusionnées à une charge utile pour l'acheminement de la charge utile vers un tissu ciblé (par exemple, à travers la barrière hémato-encéphalique et jusqu'au cerveau). Les charges utiles comprennent, par exemple, un polypeptide d'alpha-glucosidase (GAA). L'invention concerne des méthodes de traitement de diverses maladies à l'aide de telles molécules avec les fusions, par exemple des maladies de stockage du glycogène, telles que la maladie de Pompe.