METABOLIC BIOMARKERS FOR ASSESSING FRIEDREICH'S ATAXIA IN A SUBJECT

• Main Authors: O'CONNELL, Thomas Michael, PAYNE, Ronald Mark
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 16.11.2023
• Subjects: INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIRCHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES; MEASURING; PHYSICS; TESTING

Methods to assess efficacy of a test compound to treat Friedreich's ataxia include: determining a concentration level of a panel of at least two validated low molecular weight metabolic biomarkers in a biological sample from a subject administered the test compound; identifying a difference between the determined concentration level of the at least two metabolic biomarkers and a reference concentration level of the at least two metabolic biomarkers; and, assessing the efficacy of the test compound based on the identified difference. L'invention concerne des procédés pour évaluer l'efficacité d'un composé d'essai pour traiter l'ataxie de Friedreich comprenant : la détermination d'un niveau de concentration d'un panel d'au moins deux biomarqueurs métaboliques de faible poids moléculaire validés dans un échantillon biologique provenant d'un sujet auquel a été administré le composé d'essai ; l'identification d'une différence entre le niveau de concentration déterminé des au moins deux biomarqueurs métaboliques et un niveau de concentration de référence des au moins deux biomarqueurs métaboliques ; et l'évaluation de l'efficacité du composé d'essai sur la base de la différence identifiée.