"GOOD" BUFFER-BASED CATIONIC LIPIDS

• Main Authors: GOLDMAN, Rebecca, DASARI, Ramesh, DEROSA, Frank, KARMAKAR, Saswata, DENG, Hongfeng, LANDIS, Ryan, KARVE, Shrirang
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 19.10.2023
• Subjects: CHEMISTRY; HETEROCYCLIC COMPOUNDS; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The present invention provides, in part, second generation "good" buffer-based cationic lipids of Formula (I), and sub-formulas thereof: Formula (I), (I), or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins. La présente invention concerne, en partie, des "bons" lipides cationiques à base de tampon de seconde génération de formule (I), et des sous-formules de ceux-ci : Formule (I), (I), ou un sel pharmaceutiquement acceptable de celle-ci. Les composés selon l'invention peuvent servir à l'administration et à l'expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que constituant d'un véhicule d'administration liposomale, et peuvent par conséquent servir à traiter divers troubles, maladies et affections, tels que ceux associés à une déficience en une ou plusieurs protéines.