NON-AROMATIC CYCLIC-PYRIMIDINE ANALOGS AS GLUCOSYLCERAMIDE SYNTHASE INHIBITORS

• Main Authors: TAN, Zheng, TONG, Ling, NEELAMKAVIL, Santhosh Francis, DONOFRIO, Anthony, SLUTSKYY, Yuriy, LIU, Weiguo, WALSH, Shawn P
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 14.09.2023
• Subjects: CHEMISTRY; HETEROCYCLIC COMPOUNDS; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The present invention relates to Compounds of Formula I: and pharmaceutically acceptable salts or prodrug thereof. The present invention also relates to compositions comprising at least one compound of Formula I, and methods of using the compounds of Formula I for treatment or prophylaxis of lysosomal storage diseases, neurodegenerative disease, cystic disease, cancer, or a diseases or disorders associated with elevated levels of glucosylceramide (GlcCer), glucosylsphingosine (GlcSph) and/or other glucosylceramide-based glycosphingolipids (GSLs). La présente invention concerne des composés de formule I : et des sels pharmaceutiquement acceptables ou un promédicament de ceux-ci. La présente invention concerne également des compositions comprenant au moins un composé de formule I, et des procédés d'utilisation des composés de formule I pour le traitement ou la prophylaxie de maladies lysosomales, d'une maladie neurodégénérative, d'une maladie kystique, d'un cancer, ou de maladies ou de troubles associés à des taux élevés de glucosylcéramide (GlcCer), de glucosylsphingosine (GlcSph) et/ou d'autres glycosphingolipides à base de glucosylcéramide (GSL).