MODIFIED NUCLEIC ACID CONJUGATES

The present invention refers to a nucleic acid conjugate comprising at least one 2',3´-O ketal moiety. This conjugate is suitable for the target-specific or target-selective delivery of nucleic acid molecules into cells such as mammalian cells including human cells with high efficacy. Thus, a n...

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Main Authors HILLER, Thomas, KURRECK, Jens, SHAEF, Ida, FECHLER BITTETI, Mona, FUCHS, Merle
Format Patent
LanguageEnglish
French
Published 07.07.2022
Subjects
CHEMISTRY
DERIVATIVES THEREOF
METALLURGY
NUCLEIC ACIDS
NUCLEOSIDES
NUCLEOTIDES
ORGANIC CHEMISTRY
SUGARS
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Summary:The present invention refers to a nucleic acid conjugate comprising at least one 2',3´-O ketal moiety. This conjugate is suitable for the target-specific or target-selective delivery of nucleic acid molecules into cells such as mammalian cells including human cells with high efficacy. Thus, a new delivery vehicle for therapeutic nucleic acid molecules including antisense molecules, siRNA molecules, miRNA molecules, antagomirs or precursors of such molecules is provided. La présente invention concerne un conjugué d'acide nucléique comprenant au moins une fraction 2',3´-O-cétal. Ce conjugué est approprié pour l'administration spécifique d'une cible ou sélective à une cible de molécules d'acide nucléique dans des cellules telles que des cellules de mammifère comprenant des cellules humaines avec une efficacité élevée. Ainsi, l'invention concerne un nouveau véhicule d'administration pour des molécules d'acide nucléique thérapeutiques comprenant des molécules antisens, des molécules d'ARNsi, des molécules de miARN, des antagomirs ou des précurseurs de telles molécules.
Bibliography:Application Number: WO2021EP87859