METHODS AND SYSTEMS FOR PRODUCING AAV PARTICLES

• Main Authors: MATHUR, Krishanu, LUTHER, Matthew, CARDINAL, Jacob J, HENDRICKS, Andrade, HURWIT, Daniel S, MORRISON, Christopher J, KARPES, Lori B
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 10.09.2021
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

The present disclosure describes methods and systems for use in the production of recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles comprising a payload (e.g., a polynucleotide encoding aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC) or a functional variant thereof). In certain embodiments, the production process uses Sf9 insect cells as viral production cells. In certain embodiments, the production process and system use Baculoviral Expression Vectors (BEVs) and/or Baculoviral Infected Insect Cells (BIICs) in the production of rAAV particles. La présente invention concerne des procédés et des systèmes destinés à être utilisés dans la production de particules de virus adéno-associé recombinant (rAAV) comprenant une charge utile (par ex., un polynucléotide codant pour la L-amino-acide décarboxylase aromatique (AADC) ou un variant fonctionnel de celui-ci). Dans certains modes de réalisation, le procédé de production utilise des cellules d'insectes Sf9 en tant que cellules de production virales. Dans certains modes de réalisation, le procédé et le système de production font appel à des vecteurs d'expression baculoviraux (BEV) et/ou à des cellules d'insectes infectées baculovirales (BIIC) dans la production de particules de rAAV.