RNA ACTION INHIBITOR AND USE THEREOF

Provided is a target RNA action inhibitor based on RNA interference and ASO. An RNA interference agent of the present invention is provided with a guide strand and a passenger strand against the target RNA, wherein blunt ends are formed at both ends of double stranded RNA obtained through pairing of...

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Main Authors ASANUMA Hiroyuki, MURAYAMA Keiji, NISHI Keisuke, MATSUMOTO Masanori, KOKURYO Toshio, YUGUCHI Motoki, ISHIMARU Isao, ISHIMOTO Takuji, NAKASHA Ayaka, DOKE Tomohito, KAMIYA Yukiko, ASAI Ryoichi, TSUBOI Toshiki, SUGITA Tomoe, KOTO Ayako, MARUYAMA Shoichi
Format Patent
LanguageEnglish
French
Japanese
Published 04.03.2021
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Summary:Provided is a target RNA action inhibitor based on RNA interference and ASO. An RNA interference agent of the present invention is provided with a guide strand and a passenger strand against the target RNA, wherein blunt ends are formed at both ends of double stranded RNA obtained through pairing of the passenger strand and the guide strand, and one or more units selected from the group consisting of units represented by formula (1) and formula (2) are provided to: (a) the 5' end side and the 3' end side of the passenger strand; and (b) the 3' end side of the guide strand. Formula (1) (wherein X represents an oxygen atom or a sulfur atom). Formula (2) (wherein X represents an oxygen atom or a sulfur atom). L'invention concerne un inhibiteur de l'action de l'ARN cible basé sur l'interférence de l'ARN avec l'ASO. Selon la présente invention, un agent d'interférence d'ARN est pourvu d'un brin antisens et d'un brin sens contre l'ARN cible, des extrémités franches étant formées aux deux extrémités d'un ARN double brin obtenu par appariement du brin sens et du brin antisens, et un ou plusieurs motifs choisis dans le groupe constitué par les motifs représentés par la formule (1) et la formule (2) étant agencés sur : (A) le côté d'extrémité 5' et le côté d'extrémité 3' du brin sens ; et (b) le côté d'extrémité 3' du brin antisens. Formule (1) (dans laquelle X représente un atome d'oxygène ou un atome de soufre). Formule (2) (dans laquelle X représente un atome d'oxygène ou un atome de soufre). RNA干渉やASOに基づく標的RNAの作用抑制剤を提供する。RNA干渉剤につき、標的RNAに対するパッセンジャー鎖及びガイド鎖を備え、 前記パッセンジャー鎖と前記ガイド鎖とが対合した二本鎖RNAの両端はブラントエンドを構成し、 以下の(a)及び(b); (a)前記パッセンジャー鎖の5'末端側及び3'末端側 (b)前記ガイド鎖の3'末端側 に、以下の式(1)及び(2)で表されるユニットからなる群から選択される1種又は2種以上を備えるようにする。 式(1)(ただし、Xは、酸素原子又は硫黄原子を表す。) 式(2)(ただし、Xは、酸素原子又は硫黄原子を表す。)
Bibliography:Application Number: WO2020JP31513