METHODS AND COMPOSITIONS OF OTC CONSTRUCTS AND VECTORS

• Main Authors: KISHIMOTO, Takashi, DE SABBATA, Giulia, MURO, Andres, KELLER, Peter
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 23.01.2020
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; ORGANIC CHEMISTRY; PEPTIDES; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

Provided herein are methods and compositions related to nucleic acids encoding ornithine transcarbamylase (OTC), such as nucleic acids comprising an OTC codon- optimized sequence, as well as related vectors, such as AAV vectors. Also, provided are methods for administering AAV vectors that comprise a sequence that encodes an enzyme associated with an urea cycle disorder and an expression control sequence, in combination with synthetic nanocarriers coupled to an immunosuppressant. L'invention concerne des procédés et des compositions associés à des acides nucléiques codant pour l'ornithine transcarbamylase (OTC), tels que des acides nucléiques comprenant une séquence optimisée de codon OTC, ainsi que des vecteurs associés, tels que des vecteurs AAV. L'invention concerne également des procédés d'administration de vecteurs AAV qui comprennent une séquence codant pour une enzyme associée à un trouble du cycle d'urée et une séquence de contrôle d'expression, en combinaison avec des nanovecteurs synthétiques couplés à un immunosuppresseur.