PHARMACEUTICAL COMPOSITION FOR PREVENTING OR TREATING MITOCHONDRIAL DISEASES

• Main Author: MITA Shiro
• Format: Patent
• Language: English; French; Japanese
• Published: 16.01.2020
• Subjects: CHEMISTRY; HETEROCYCLIC COMPOUNDS; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

To provide a drug for enabling the treatment or prevention of diseases which are caused by mitochondrial dysfunction and called mitochondrial diseases. In particular, to search for a function effect on mitochondrial diseases, said function effect leading to the development of a novel pharmaceutical use of a sigma-1 receptor agonist which is known as enhancing the physiological function of sigma-1 receptor, to thereby provide a therapeutic or preventive agent for mitochondrial diseases. The present invention pertains to a pharmaceutical composition for preventing or treating mitochondrial diseases such as Leber's hereditary optic neuropathy, said composition comprising a sigma-1 receptor agonist such as cutamesine or a pharmacologically acceptable salt thereof as an active ingredient. Le but de la présente invention est de fournir un médicament pour permettre le traitement ou la prévention de maladies provoquées par un dysfonctionnement mitochondrial et appelées maladies mitochondriales. En particulier, le but de la présente invention est de rechercher un effet fonctionnel sur des maladies mitochondriales, ledit effet fonctionnel conduisant au développement d'une nouvelle utilisation pharmaceutique d'un agoniste du récepteur sigma-1 qui est connu pour augmenter la fonction physiologique du récepteur sigma-1, pour ainsi fournir un agent thérapeutique ou préventif pour des maladies mitochondriales. La présente invention concerne une composition pharmaceutique pour prévenir ou traiter des maladies mitochondriales comme la neuropathie optique héréditaire de Leber, ladite composition comprenant un agoniste du récepteur sigma-1 comme la cutamésine, ou un sel pharmaceutiquement acceptable de celle-ci, comme principe actif. ミトコンドリアの機能不全に起因し、ミトコンドリア病と称される疾患の治療または予防を可能とするための薬剤を提供すること、なかんずく、シグマ１受容体の生理機能を高めることが知られているシグマ１受容体アゴニストの新規医薬用途の開拓に繋がるミトコンドリア病に対する作用効果を探索し、ミトコンドリア病の治療薬あるいは予防薬を提供する。本発明はクタメシン等のシグマ１受容体アゴニストまたはその薬理学的に許容される塩を有効成分として含有する、レーベル遺伝性視神経症等のミトコンドリア病に対する予防または治療のための医薬組成物である。