MODIFIED AAV CAPSID POLYPEPTIDES FOR TREATMENT OF MUSCULAR DISEASES

• Main Authors: GRIMM, Dirk, EL ANDARI, Josef, WEINMANN, Jonas
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 31.10.2019
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; ORGANIC CHEMISTRY; PEPTIDES; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

The present invention relates to an adeno-associated virus (AAV) capsid polypeptide bonded to a binding peptide comprising an amino acid sequence RGDX1X2 X3 X4, with X1 to X4 being independently selected amino acids, for use in treating and/or preventing a muscular disease and/or in muscle regeneration. The present invention further relates to polynucleotides, host cells, adeno-associated virus (AAV) capsids, pharmaceutical compositions, uses, and methods related to said AAV capsid polypeptide. La présente invention concerne un polypeptide de capside de virus adéno-associé (AAV) lié à un peptide de liaison comprenant une séquence d'acides aminés RGDX1X2 X3 X4, avec X1 à X4 étant des acides aminés sélectionnés indépendamment, pour une utilisation dans le traitement et/ou la prévention d'une maladie musculaire et/ou dans la régénération musculaire. La présente invention concerne en outre des polynucléotides, des cellules hôtes, des capsides de virus adéno-associés (AAV), des compositions pharmaceutiques, des utilisations et des procédés associés audit polypeptide de capside d'AAV.