LIFE-CYCLE-DEFECTIVE ADENOVIRUS HELPER VIRUSES, THEIR PRODUCTION AND USE FOR PRODUCING RAAV

• Main Authors: HÖRER, Markus, HAUSER, Caroline, KOCHANEK, Stefan, KRÜGER-HAAG, Alexandra
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 18.04.2019
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

The invention generally concerns the production of defective Adenovirus helper viruses for producing a recombinant adeno-associated virus (rAAV), wherein the Adenovirus helper virus contains at least one mutation selected from (a) an inactivating mutation in the transcription unit coding for the L4-100K protein; (b) an inactivating mutation in the transcription unit coding for the L1-52/55K protein; (c) an inactivating mutation in the transcription unit coding for the preterminal protein (pTP); (d) a mutation in the L4-100K protein in order to render it temperature-sensitive (ts); (e) a mutation in the hexon protein in order to render it temperature-sensitive (ts); and/or (f) a mutation in the L4- 00K protein and a mutation in the hexon protein in order to render it temperature- sensitive (ts). De manière générale, l'invention concerne la production de virus auxiliaires adénoviraux défectifs pour la production d'un virus adéno-associé recombiné (rAAV), où le virus auxiliaire adénoviral contient au moins une mutation choisie parmi (a) une mutation d'inactivation dans le motif de transcription codant pour la protéine L4-100K ; (b) une mutation d'inactivation dans le motif de transcription codant pour la protéine L1-52/55K ; (c) une mutation d'inactivation dans le motif de transcription codant pour la protéine préterminale (pTP) ; (d) une mutation dans la protéine L4-100K pour la rendre thermosensible (ts) ; (e) une mutation dans la protéine hexonique pour la rendre thermosensible (ts) ; et/ou (f) une mutation dans la protéine L4-00K et une mutation dans la protéine hexonique pour les rendre thermosensibles (ts).