GUIDED INJECTIONS FOR AAV GENE TRANSFER TO MUSCLE

• Main Authors: AL-ZAIDY, SAMIAH, KASPAR, BRIAN, K, MENDELL, JERRY, R
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 14.04.2016
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The disclosure relates to methods for treating subjects with musculoskeletal diseases or with muscle wasting not associated with a musculoskeletal disease by gene transfer with recombinant adeno-associated viruses (rAAV) encoding myostatin inhibitors such as follistatin-344. The rAAV are administered prior to development of diffuse muscle fibrosis in a subject, or the rAAV administration avoids regions of muscle fibrosis in a subject. La présente invention concerne des procédés permettant de traiter des sujets atteints de maladies musculosquelettiques ou souffrant d'une perte de masse musculaire qui n'est pas associée à une maladie musculosquelettique par transfert de gènes avec des virus adéno-associés recombinés (VAAr) codant des inhibiteurs de myostatine tels que la follistatine-344. Les VAAr sont administrés avant le développement d'une fibrose musculaire diffuse chez un sujet, ou les régions d'administration du VAAr évitent les régions de fibrose musculaire chez un sujet.