TRANS-ACTING ELEMENTS FOR INTRACELLULAR DELIVERY OF NUCLEIC ACID SEQUENCES

• Main Authors: JAIN, HARSH, V, BEAUCAGE, SERGE, L
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 17.09.2015
• Subjects: CHEMISTRY; DERIVATIVES THEREOF; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; NUCLEIC ACIDS; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SUGARS

The invention concerns compounds of the formula (Z)x wherein: each Z is independently selected from 2'-deoxythymidinyl moiety, 2'-deoxyadenosinyl moiety, and a 2'-deoxycytidinyl moiety, x is an integer from 5 - 20, wherein said 2'-deoxythymidinyl moieties are connected by thiophosphate triester linkages, 3-12 of said thiophosphate triester linkages being positively charged linkages of the formula (I) where n is an integer from 2 to 6; the remainder of said thiophosphate triester linkages are neutral linkages of the formula (II) provided that when x is 5-6, the number of positively charged linkages is 3, when x is 7-8, the number of positively charged linkages is 3-4, when x is 9-12, the number of positively charged linkages is 3-10, when x is 13-20, the number of positively charged linkages is 4-12. L'invention concerne des composés de la formule (Z)x dans laquelle : * chaque Z est indépendamment choisi parmi la fraction 2'-désoxythymidinyle, la fraction 2'-désoxyadénosinyle et une fraction 2'-désoxycytidinyle, * x est un nombre entier d'une valeur de 5 à 20, dans lequel lesdites fractions 2'-désoxythymidinyle sont reliées par des liaisons thiophosphate triester, * 3 à 12 desdites liaisons thiophosphate triester étant des liaisons à charge positive de la formule (I) où n est un nombre entier d'une valeur de 2 à 6; le reste desdites liaisons thiophosphate triester étant des liaisons neutres de la formule (II) à condition que lorsque x est 5 à 6, le nombre de liaisons à charge positive soit de 3, lorsque x est 7 à 8, le nombre de liaisons à charge positive soit de 3 à 4, lorsque x est 9 à 12, le nombre de liaisons à charge positive soit de 3 à 10, lorsque x est 13 à 20, le nombre de liaisons à charge positive soit de 4 à 12.