METHODS FOR TREATING LYSOSOMAL ACID LIPASE DEFICIENCY

• Main Authors: MARTINI, PAOLO, HEARTLEIN, MICHAEL, ROMASHKO, ALLA, GRABOWSKI, GREGORY, CONCINO, MICHAEL, PESCATORE, BRIAN, CHARNAS, LAWRENCE, MEIYAPPAN, MUTHURAMAN, DU, HONG
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 01.05.2014
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The present invention provides compositions and methods for effective treatment of a lysosomal acid lipase deficiency (LALD) disease, in particular, Wolman's disease and Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD). Among other things, the present invention provides a method of treating a lysosomal acid lipase deficiency (LALD) disease, including administering to an individual suffering from or susceptible to the LALD disease a therapeutic effective amount of a lysosomal acid lipase periodically at an administration interval such that lipid level in liver, spleen and/or small intestine is reduced by at least 20% as compared to an untreated control. La présente invention concerne des compositions et des procédés de traitement efficace d'une maladie associée à un déficit en lipase acide lysosomale (LALD), en particulier, la maladie de Wolman et la maladie de stockage d'esters du cholestérol (CESD). Entre autres choses, la présente invention concerne un procédé de traitement d'une maladie associée à un déficit en lipase acide lysosomale (LALD), comprenant l'administration à un individu souffrant de la maladie LALD ou susceptible d'être atteint de cette maladie d'une quantité thérapeutiquement efficace d'une lipase acide lysosomale de manière périodique à un intervalle d'administration tel que le taux de lipides dans le foie, la rate et/ou l'intestin grêle soit réduit d'au moins 20 % par rapport à un contrôle non traité.