TREATMENT OF NEURODEGENERATIVE DISEASES BY TARGETING MIRNA

• Main Authors: LEE, SANG KUN, ROH, JAE-KYU, CHU, KON, JUNG, KEUN-HWA, KIM, MAN HO, LEE, SOON-TAE
• Format: Patent
• Language: English; French; Korean
• Published: 22.03.2012
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

The present invention relates to a pharmaceutical composition for preventing or treating neurodegenerative diseases by targeting a specific miRNA. In addition, the present invention relates to a kit for diagnosing neurodegenerative diseases. A miR-206 target found in the present invention, which is highly expressed in both animal models of Alzheimer's disease and human brain samples, is a substantial treatment target selected without artifact errors. An antisense oligonucleotide of the present invention as an inhibitor for miR-206 suggests a successful result in treatment of neurodegenerative diseases by targeting miRNA. The antisense oligonucleotide of the present invention inhibits the function of miR-206 to greatly increase the levels of BDNF and IGF-1 and to increase the regeneration of synapses, thereby treating neurodegenerative diseases, particularly Alzheimer's disease. La présente invention concerne une composition pharmaceutique destinée à prévenir ou à traiter des maladies neurodégénératives en ciblant un miARN spécifique. L'invention concerne également un kit permettant de diagnostiquer les maladies neurodégénératives. Une cible miR-206, identifiée dans le cadre de la présente invention, exprimée en grandes quantités tant dans des modèles animaux de la maladie d'Alzheimer que dans des échantillons de cerveau humain, constitue une cible thérapeutique substantielle sélectionnée sans erreurs d'artéfacts. Un oligonucléotide antisens de la présente invention utilisé en tant qu'inhibiteur de miR-206 laisse présager des résultats positifs lors du traitement de maladies neurodégénératives en ciblant des miARN. L'oligonucléotide antisens de la présente invention inhibe la fonction de miR-206, ce qui a pour effet d'augmenter fortement les niveaux de BDNF et d'IGF-1 et d'augmenter la régénération des synapses, traitant de ce fait les maladies neurodégénératives, en particulier la maladie d'Alzheimer.