GENE DELIVERY COMPOUNDS

• Main Authors: HONG, JEONG, S, HARRIS, JENNIFER, E, CURLEE, KIMBERLY, V, PARKER, WILLIAM, B, WAUD, WILLIAM, R, SORSCHER, ERIC, J, MADDRY, JOSEPH, A
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 20.02.2003
• Edition: 7
• Subjects: CHEMISTRY; HETEROCYCLIC COMPOUNDS; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

Compounds having the structure (I) wherein R1, R2 and R3 are each independently a CO-12 substituent selected from the group consisting of: hydrogen, a heteroatom, alkyl, alkenyl, alkynyl, heteroatom substituted alkyl, heteroatom substituted alkenyl, heteroatom substituted alkynyl, aryl, arylalkyl, arylalkenyl, arylalkynyl; where the heteroatom is selected from the group consisting of: N, O and S; and where (A) is a single or double bond between N and R3. Further the CO-12 substituent is linear, branched or cyclic and optionally includes a pendant moiety selected from the group consisting of: carbonyl, hydroxyl, carboxyl, amine, thiol, thioester, thioether, phosphate, alkoxy, aryl, arylalkyl, sulfonamide and alkyl halide. Further, compounds (6883, 6898, 6975, 7036, 7064 and 8496) are provided. A process is provided for activating gene transfer in a subject by administering a pharmaceutically effective amount of a gene transfer activating compound to a subject and delivering pharmaceutically effective amount of a vector containing a nucleic so that the nucleic acid is transcribed in a target cell of the subject. A process for activating gene transfer to a cell is provided. A kit for activating gene transfer is provided. La présente invention concerne des composés de structure (I), dans laquelle R1, R2 et R3 représentent indépendamment un substituant CO-12 choisi dans le groupe formé par hydrogène, un hétéroatome, alkyle, alcényle, alcynyle, alkyle substitué par un hétéroatome, alcényle substitué par un hétéroatome, alcynyle substitué par un hétéroatome, aryle, arylalkyle, arylalcényle et arylalcynyle, ledit hétéroatome étant choisi dans le groupe formé par N, O et S, et dans laquelle (A) représente une liaison simple ou double entre N et R3. De plus, le substituant CO-12 est linéaire, ramifié ou cyclique et comprend éventuellement un groupe pendant choisi dans le groupe formé par carbonyle, hydroxyle, carboxyle, amine, thiol, thioester, thioéther, phosphate, alkoxy, aryle, arylalkyle, sulfonamide et halogénure d'alkyle. Cette invention concerne également des composés 6883, 6898, 6975, 7036, 7064 et 8496. Cette invention a également trait à un procédé pour activer un transfert génique chez un sujet, par administration d'une quantité efficace d'un composé activant le transfert génique à un sujet et par distribution d'une quantité efficace d'un point de vue pharmaceutique d'un vecteur renfermant un acide nucléique, de façon que cet acide nucléique soit transcrit dans une cellule cible du sujet. En outre, cette invention concerne un procédé pour activer un transfert génique vers une cellule, ainsi qu'une trousse pour activer un transfert génique.