NEW ANTI-SICKLING AGENTS: SELECTION METHODS AND EFFECTIVE COMPOUNDS

• Main Authors: PAKULA, ANDREW, A, CORIN, ALAN, F, BRYAN, JULIANNE
• Format: Patent
• Language: English; French
• Published: 30.11.2000
• Edition: 7
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

The present invention is directed to a method for selecting compounds for use in treating sickle cell disease in a patient, comprising the steps of selecting a first set of HbS ligands from a first group of chemical compounds; selecting from the first set of HbS ligands a second set of HbS ligands that each exhibit inhibition of HbS polymerization; and selecting from the second set of HbS ligands a third set of HbS ligands that each display anti-sickling activity. The method may include iterative cycles of screening and analog selection. The present invention is also directed to a pharmaceutical formulation for use in treating sickle cell disease in a patient that comprises a selected concentration of an HbS ligand ans a pharmaceutically acceptable carrier therefor. The present invention is additionally directed to a method of treating sickle cell disease in a patient comprising administering to the patient a pharmaceutical formulation including a selected concentration of an HbS ligand and a pharmaceutically acceptable carrier therefor. Cette invention a trait à une méthode de sélection de composés utilisés dans le traitement de la drépanocytose. La méthode consiste à sélectionner un premier ensemble de ligands HbS dans un premier groupe de composés chimiques, à choisir dans ce premier ensemble un deuxième ensemble de ligands HbS faisant montre chacun d'une action inhibitrice de la polymérisation de HbS et à sélectionner dans ce deuxième ensemble un troisième ensemble de ligands HbS ayant une action contre la falciformation. La méthode peut comporter des cycles itératifs de criblage et de sélection d'analogue. Cette invention concerne également une formulation pharmaceutique utilisable pour traiter la drépanocytose renfermant une concentration choisie d'un ligand HbS et un excipient admissible du point de vue pharmaceutique. L'invention porte, de surcroît, sur une méthode de traitement de la drépanocytose consistant à administrer au patient une formulation pharmaceutique renfermant une concentration choisie d'un ligand HbS et un excipient admissible du point de vue pharmaceutique.