MEANS FOR TREATMENT OF HUMAN BODY STATES RELATED TO DECREASE OF THE CAT GENE EXPRESSION LEVEL AND/OR REDUCTION OF THE CATALYSIS PROTEIN ACTIVITY BASED ON GENE-THERAPEUTIC SUBSTANCES WITH THE CAT GENE, METHOD FOR PRODUCTION AND USE

• Main Authors: Sadykova Galina Kadymovna, Savelieva Natalia
• Format: Patent
• Language: English; Russian
• Published: 04.04.2018
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

FIELD: medicine.SUBSTANCE: group of inventions related to medicine and refers to a means for correcting the cells states of various organs and tissues, as well as the human organs and tissues, related to a decrease in the expression of the CAT gene and/or a decrease in the activity of the catalase protein, based on gene-therapeutic substances with the CAT gene, where the organs and tissues cells are selected from fibroblasts, epithelial cells of the cornea, the organs and tissues are selected from the skin, the oral mucosa or muscle tissue, which represents at least one gene-therapeutic substance selected from the group of gene-therapeutic substances, each of which represents a gene construct based on a vector plasmid comprising the cDNA of the CAT gene, with the coding sequence of the catalase protein, with deletions of 5'- and 3'-untranslated regions, namely the obtained on the basis of the site of a native unmodified cDNA of the CAT gene SEQ ID No: 1 or a modified cDNA of the CAT gene, while the modified cDNA of the CAT gene is used SEQ ID No: 2, or SEQ ID No: 3, or SEQ ID No: 4, or SEQ ID No: 5, or SEQ ID No: 6, or SEQ ID No: 7, or a combination of these gene constructs. Group of inventions also relates to a method for the preparation of said agent for treating states of the human body associated with a decrease in the CAT gene expression and/or a decrease in activity of the catalase protein; method of using said agent for treating states of the human body associated with a decrease in the CAT gene expression and/or a decrease in activity of the catalase protein.EFFECT: group of inventions provides a high and stable level of the target protein in the cells while minimizing the probability of embedding the elements of the gene construct in the patient's genome.5 cl, 18 ex, 20 dwg Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена САТ и/или уменьшением активности белка каталазы, на основе генно-терапевтических субстанций с геном CAT, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, эпителиальных клеток роговицы глаза, органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки полости рта или мышечной ткани, представляющего собой по крайней мере одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена CAT, с кодирующей последовательностью белка каталазы, с делециями 5'- и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена CAT SEQ ID No: 1 или модифицированной кДНК гена CAT, при этом в качестве модифицированной кДНК гена CAT используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением экспрессии гена CAT и/или уменьшением активности белка каталазы; способа использования указанного средства для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением экспрессии гена CAT и/или уменьшением активности белка каталазы. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках при одновременной минимизации вероятности встраивания элементов генетической конструкции в геном пациента. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.