INHIBIDORES DE GLUCOSILCERAMIDA SINTASA

• Main Authors: SKERLJ, RENATO, MARSHALL, JOHN, CHENG, SENG H, LEONARD, JOHN, NATOLI, THOMAS, BOURQUE, ELYSE, XIANG, YIBIN, JANCSICS, KATHERINE, HIRTH, BRADFORD, HUSSON, HERVE, BESKROVNAYA, OXANA, SCHEULE, RONALD K, METZ, MARKUS, CELATKA, CASSANDRA, CABRERA-SALAZAR, MARIO A, ZHAO, ZHONG, MAKINO, ELINA, GOOD, ANDREW
• Format: Patent
• Language: Spanish
• Published: 02.06.2015
• Subjects: CHEMISTRY; HETEROCYCLIC COMPOUNDS; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

Referida a un compuesto de formula I, donde: n es 1, 2 o 3; m es 0 o 1; p es 0 o 1; t es 0, 1 o 2; y es 1 o 2; z es 0, 1 o 2; E es S, O, entre otros; X¹ es CR¹ cuando m es 1 o N cuando m es 0; X² es O, -NH, -CH2-, entre otros; X³ es un enlace directo, O, -NH, -CH2-, entre otros; X4 es un enlace directo, entre otros; X5 es un enlace directo, O, S, SO2, alquilo (C1-C6), entre otros; R6 es -H, halogeno, -CN, entre otros; A¹ es alquinilo (C2-C6); cicloalquilo(C3-C10), arilo (C6-C12) entre otros; A² es H, cicloalquilo (C3-C10), arilo arilo (C6-C12) heteroarilo (C2-C9), entre otros. Dichos compuestos son inhibidores de glucosilceramida sintasa (GCS) y son utiles en el tratamiento de enfermedades metabolicas The invention relates to inhibitors of glucosylceramide synthase (GCS) of formula (I) useful for the treatment of metabolic diseases, such as lysosomal storage diseases, either alone or in combination with enzyme replacement therapy, cystic disease and for the treatment of cancer.