ANGPTL3-관련 질환 및 장애의 치료 방법

• Main Authors: SCHLUEP THOMAS, MELQUIST STACEY, HAMILTON JAMES C, SAN MARTIN JAVIER
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 23.04.2025
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

ANGPTL3 RNAi 작용제를 포함하는 제약 조성물을 사용하여, 치료를 필요로 하는 인간 대상체에서 ANGPTL3 유전자 발현의 감소에 의해 부분적으로 매개될 수 있는 질환 및 장애를 치료하는 방법이 기재된다. ANGPTL3 RNAi 작용제를 포함하는 개시된 제약 조성물은, 본원에 개시된 방법에 따라 그를 필요로 하는 인간 대상체에게 투여되는 경우에, 상승된 트리글리세리드 (TG) 수준 및/또는 상승된 저밀도 지단백질 콜레스테롤 (LDL-C)과 연관된 질환 및 장애, 예를 들어 고트리글리세리드혈증 (중증 고트리글리세리드혈증 (SHTG) 포함), 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 (HoFH), 고트리글리세리드혈증 유발 췌장염, 대사 증후군, 비만, 고지혈증, 혼합형 이상지혈증, 비정상적 지질 및/또는 콜레스테롤 대사, 아테롬성동맥경화증, 심혈관 질환, 제II형 당뇨병, 관상 동맥 질환, 비-알콜성 지방간염, 비-알콜성 지방간 질환, 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 (HeFH), 스타틴 저항성 고콜레스테롤혈증, 다른 이상지혈증 및 다른 대사-관련 장애 및 질환을 치료한다. Described are methods for treating diseases and disorders that can be mediated in part by a reduction in ANGPTL3 gene expression in a human subject in need of treatment, using pharmaceutical compositions that include ANGPTL3 RNAi agents. The disclosed pharmaceutical compositions that include ANGPTL3 RNAi agents, when administered to a human subject in need thereof according to the methods disclosed herein, treat diseases and disorders associated with elevated triglyceride (TG) levels and/or elevated low density lipoprotein cholesterol (LDL-C), for example, hypertriglyceridemia (including severe hypertriglyceridemia (SHTG)), homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH), hypertriglyceridemia induced pancreatitis, metabolic syndrome, obesity, hyperlipidemia, mixed dyslipidemia, abnormal lipid and/or cholesterol metabolism, atherosclerosis, cardiovascular disease, type II diabetes mellitus, coronary artery disease, non-alcoholic steatohepatitis, non-alcoholic fatty liver disease, heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH), statin resistant hypercholesterolemia, other dyslipidemias, and other metabolic-related disorders and diseases.