골격근에 재표적화된 바이러스 입자

근육 특이적 표면 단백질을 사용하여 바이러스 입자, 예를 들어 아데노-연관 바이러스(AAV) 입자를 근육 세포로 재표적화하기 위한 조성물 및 방법이 본원에 제공된다. 이에 맞게 구성된 AAV는 골격근 관련 장애(예를 들어, X-연관 근관 근병증(XLMTM), 뒤시엔느 근 이영양증(DMD), 근긴장성 이영양증(DM1), 근시상완골 근 이영양증 1형(FSHD), 선천성 근 이영양증 1A형(MDC1A), 지대근 이영양증, 디스트로글리칸증 등)의 치료를 필요로 하는 환자에서 이를 치료하기 위한 실행 가능한 유전자 요법 플랫폼일 수 있다....

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Main Authors STEC MICHAEL, MURPHY ANDREW J, KYRATSOUS CHRISTOS, SABIN LEAH, SAMAI POULAMI, MOLLER TANK SVEN
Format Patent
LanguageKorean
Published 25.06.2024
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
ORGANIC CHEMISTRY
PEPTIDES
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:근육 특이적 표면 단백질을 사용하여 바이러스 입자, 예를 들어 아데노-연관 바이러스(AAV) 입자를 근육 세포로 재표적화하기 위한 조성물 및 방법이 본원에 제공된다. 이에 맞게 구성된 AAV는 골격근 관련 장애(예를 들어, X-연관 근관 근병증(XLMTM), 뒤시엔느 근 이영양증(DMD), 근긴장성 이영양증(DM1), 근시상완골 근 이영양증 1형(FSHD), 선천성 근 이영양증 1A형(MDC1A), 지대근 이영양증, 디스트로글리칸증 등)의 치료를 필요로 하는 환자에서 이를 치료하기 위한 실행 가능한 유전자 요법 플랫폼일 수 있다. Provided herein are compositions and methods for retargeting viral particles, e.g, adeno-associated virus (AAV) particles, to muscle cells using muscle-specific surface proteins. AAV adapted accordingly may be a viable gene therapy platform for the treatment of a skeletal muscle related disorder (e.g., X-linked myotubular myopathy (XLMTM), Duchenne muscular dystrophy (DMD), myotonic dystrophy (DM1), Facioscapulohumeral muscular dystrophy Type 1 (FSHD), congenital muscular dystrophy type 1A (MDC1A), Limb girdle muscular dystrophy, dystroglycanopathy, etc.) in a patient in need thereof.
Bibliography:Application Number: KR20247013639