양이온성 지질 및 이의 조성물

• Main Authors: NOLTING BIRTE, MILSTEAD ANDREW, STANTON MATTHEW G
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 21.02.2024
• Subjects: ACYCLIC OR CARBOCYCLIC COMPOUNDS; CHEMISTRY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

화학식 I 또는 화학식 Ia를 갖는 양이온성 지질, 및 이의 약제학적으로 허용 가능한 염이 본원에 제공된다: [화학식 I 또는 화학식 Ia] JPEGpct00072.jpg3461 [식 중, R', R1, R2, R3, R4, R5, R6a, R6b, X 및 n은 본원에 정의된 바와 같음]. 화학식 I 또는 화학식 Ia를 갖는 양이온성 지질과, 캡시드 미함유 비바이러스성 벡터(예를 들어, ceDNA)를 포함하는 지질 나노입자(LNP) 조성물이 또한 본원에 제공된다. 본원의 양태 또는 실시형태 중 임의의 것의 하나의 양태에서, 이러한 LNP는 캡시드 미함유 비바이러스성 DNA 벡터를 관심 표적 부위(예를 들어, 세포, 조직, 기관 등)로 전달하는 데 사용될 수 있다. Provided herein are cationic lipids having the Formula I or la: and pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein R', R1, R2, R3, R4, R5, R6a, R6b, X, and n are as defined herein. Also provided herein are lipid nanoparticle (LNP) compositions comprising a cationic lipid having the Formula I or la and a capsid-free, non- viral vector (e.g., ceDNA). In one aspect of any of the aspects or embodiments herein, these LNPs can be used to deliver a capsid-free, non-viral DNA vector to a target site of interest (e.g., cell, tissue, organ, and the like).