뮤신 5AC (MUC5AC)의 발현을 억제하기 위한 RNAi 작용제, 그의 조성물, 및 사용 방법

• Main Authors: BUSH ERIK W, NICHOLAS ANTHONY, SCHIENEBECK CASI M
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 31.01.2024
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; DERIVATIVES THEREOF; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; NUCLEIC ACIDS; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; SUGARS; VINEGAR; WINE

뮤신 5AC (MUC5AC) 유전자의 억제를 위한 RNAi 작용제, RNAi 작용제를 포함하는 조성물 및 방법이 기재된다. 본원에 개시된 MUC5AC RNAi 작용제 및 RNAi 작용제 접합체는 MUC5AC 유전자의 발현을 억제한다. 1종 이상의 MUC5AC RNAi 작용제를 임의로 1종 이상의 추가의 치료제와 함께 포함하는 제약 조성물이 또한 기재된다. 기재된 MUC5AC RNAi 작용제의 폐 상피 세포로의 생체내 전달은 MUC5AC 유전자 발현의 억제 및 MUC5AC 생산의 감소를 제공하며, 이는 점막폐쇄성 폐 질환, 예컨대 중증 천식 및 다양한 암을 포함한 다양한 질환의 치료를 위해 인간 대상체를 포함한 대상체에게 치료 이익을 제공할 수 있다. Described are RNAi agents, compositions that include RNAi agents, and methods for inhibition of a Mucin 5AC (MUC5AC) gene. The MUC5AC RNAi agents and RNAi agent conjugates disclosed herein inhibit the expression of an MUC5AC gene. Pharmaceutical compositions that include one or more MUC5AC RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutics, are also described. Delivery of the described MUC5AC RNAi agents to pulmonary epithelial cells, in vivo, provides for inhibition of MUC5AC gene expression and a reduction in MUC5AC production, which can provide a therapeutic benefit to subjects, including human subjects, for the treatment of various diseases including mucoobstructive lung disease such as severe asthma and various cancers.