변형 이중 가닥 올리고뉴클레오타이드

본 발명의 한 양태는 타겟 유전자의 발현을 억제할 수 있는 dsRNA(double-stranded RNA) 제제에 관한 것이다. 본 발명의 다른 양태는 치료 용도에 적합한 이들 dsRNA 분자를 포함하는 약제학적 조성물, 및 예를 들면, 다양한 질병 상태의 치료를 위해 이들 dsRNA 분자를 투여함으로써 타겟 유전자의 발현을 억제하는 방법에 관한 것이다. One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiti...

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Main Authors MILSTEIN STUART, GILBERT JASON, SOUNDARAPANDIAN MANGALA MEENAKSHI, BORODOVSKY ANNA, ZUBER JEFFREY, MCININCH JAMES D, FISHILEVICH ELANE, CASTORENO ADAM, FARLEY JONATHAN EDWARD, CASTELLANOS RIZALDOS ELENA, CANTLEY WILLIAM, SCHLEGEL MARK K, LIU JINGXUAN, KAITTANIS CHARALAMBOS, PANDYA BHAUMIK A, BONDURANT LUCAS D, BROWN CHRISTOPHER, DEATON AIMEE M, KEATING MARK, GANSNER JOHN MICHAEL, JADHAV VASANT R
Format Patent
LanguageKorean
Published 21.09.2023
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:본 발명의 한 양태는 타겟 유전자의 발현을 억제할 수 있는 dsRNA(double-stranded RNA) 제제에 관한 것이다. 본 발명의 다른 양태는 치료 용도에 적합한 이들 dsRNA 분자를 포함하는 약제학적 조성물, 및 예를 들면, 다양한 질병 상태의 치료를 위해 이들 dsRNA 분자를 투여함으로써 타겟 유전자의 발현을 억제하는 방법에 관한 것이다. One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiting the expression of a target gene. Other aspects of the invention relate to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA molecules suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA molecules, e.g., for the treatment of various disease conditions.
Bibliography:Application Number: KR20237026074