개선된 게놈 편집을 위한 조작된 Cas 엔도뉴클레아제 변이체

• Main Authors: ALARCON CLARA, GASIOR STEPHEN LAWRENCE, HOU ZHENGLIN, VAN GINKEL ELIZABETH SOMMERS, YOUNG JOSHUA K
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 08.06.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

신규한 조작된 Cas 엔도뉴클레아제를 이용하는, 세포의 게놈에서 표적 서열의 게놈 변형을 위한 조성물 및 방법이 제공된다. 상기 방법 및 조성물은 세포 또는 유기체의 게놈 내에서 표적 서열을 변형 또는 변경하기 위한 효과적인 시스템을 제공하기 위한 가이드 폴리뉴클레오티드/엔도뉴클레아제 시스템을 사용한다. 또한 이러한 시스템, 예컨대 엔도뉴클레아제를 포함하는 가이드 폴리뉴클레오티드/엔도뉴클레아제 시스템을 포함하는 신규한 효과기 및 엔도뉴클레아제 시스템 및 요소가 제공된다. 또한 선택적으로 적어도 하나의 추가적인 단백질 서브유닛에 공유적으로 또는 비공유적으로 연결되거나, 또는 조립된 적어도 하나의 엔도뉴클레아제를 포함하는 가이드 폴리뉴클레오티드/엔도뉴클레아제 시스템, 및 리보뉴클레오티드 단백질로서 엔도뉴클레아제의 직접 전달을 위한 조성물 및 방법을 제공한다. Compositions and methods are provided for genome modification of a target sequence in the genome of a cell, using novel engineered Cas endonucleases. The methods and compositions employ a guide polynucleotide/endonuclease system to provide an effective system for modifying or altering target sequences within the genome of a cell or organism. Also provided are novel effectors and endonuclease systems and elements comprising such systems, such as guide polynucleotide/endonuclease systems comprising an endonuclease. Compositions and methods are also provided for guide polynucleotide/endonuclease systems comprising at least one endonuclease, optionally covalently or non-covalently linked to, or assembled with, at least one additional protein subunit, and for compositions and methods for direct delivery of endonucleases as ribonucleotide proteins.