GJB2-연관 난청을 치료하기 위한 조성물 및 방법

본 개시내용은 프로모터에 작동가능하게 연결된 코딩 서열을 포함하는 구축물을 제공하며, 여기서 코딩 서열은 코넥신 26 단백질을 코딩한다. 예시적인 구축물은 AAV 구축물을 포함한다. 또한 난청 및/또는 귀먹음의 치료를 위해 개시된 구축물을 사용하는 방법이 제공된다. The present disclosure provides constructs comprising a coding sequence operably linked to a promoter, wherein the coding sequence encodes a connexin 2...

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Main Authors NG ROBERT, SIMONS EMMANUEL JOHN, CHIANG HAO, LENZ DANIELLE R
Format Patent
LanguageKorean
Published 17.02.2023
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Summary:본 개시내용은 프로모터에 작동가능하게 연결된 코딩 서열을 포함하는 구축물을 제공하며, 여기서 코딩 서열은 코넥신 26 단백질을 코딩한다. 예시적인 구축물은 AAV 구축물을 포함한다. 또한 난청 및/또는 귀먹음의 치료를 위해 개시된 구축물을 사용하는 방법이 제공된다. The present disclosure provides constructs comprising a coding sequence operably linked to a promoter, wherein the coding sequence encodes a connexin 26 protein. Exemplary constructs include AAV constructs. Also provided are methods of using disclosed constructs for the treatment of hearing loss and/or deafness.
Bibliography:Application Number: KR20227043071