C9orf72의 표적화를 위한 조성물 및 방법

• Main Authors: SPINNER HANNAH, BANEY KATHERINE, ADIL MAROOF, URNES COLE, COLIN ISABEL, STAAHL BRETT T, HIGGINS SEAN, DENNY SARAH, TAYLOR KIAN, OAKES BENJAMIN
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 05.01.2023
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

C9orf72 유전자의 변형에 유용한 뉴클레아제, 가이드 핵산(gNA), 및 선택적으로 공여자 주형 핵산을 포함하는 부류 2 유형 V 시스템이 본원에 제공된다. 상기 시스템은 또한, 세포, 예를 들어 C9orf72 유전자에서 돌연변이 또는 중복을 갖는 진핵 세포 내로의 도입에 유용하다. 이러한 돌연변이 또는 중복을 갖는 세포를 변형시키기 위해 이러한 시스템을 사용하는 방법이 또한 제공된다. Provided herein are Class 2 Type V systems comprising nucleases, guide nucleic acids (gNA), and optionally donor template nucleic acids useful in the modification of a C9orf72 gene. The systems are also useful for introduction into cells, for example eukaryotic cells having mutations or duplications in the C9orf72 gene. Also provided are methods of using such systems to modify cells having such mutations or duplications.