간외 전달

• Main Authors: GUENTHER DALE C, MAIER MARTIN A, MILSTEIN STUART, KEL'IN ALEXANDER V, LENTINI SCOTT P, JANAS MAJA, DATTA DHRUBAJYOTI, SALINAS JUAN C, NAIR JAYAPRAKASH K, ZLATEV IVAN, HE GUO, JUNG MICHELLE H, THEILE CHRISTOPHER S, MATSUDA SHIGEO, MANOHARAN MUTHIAH, PIERSON JUSTIN M, JADHAV VASANT R
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 09.08.2022
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

본 발명의 일 양태는 타겟 유전자와 상보적인 안티센스 가닥; 상기 안티센스 가닥과 상보적인 센스 가닥; 및 적어도 하나의 가닥의 하나 이상의 위치에, 선택적으로 링커 또는 담체를 통해, 접합된 하나 이상의 친유성 모이어티를 함유하는, 하나 이상의 친유성 단량체를 포함하는 화합물에 관한 것이다. 본 발명의 또 다른 양태는 유전자 사일런싱의 방법으로서, 치료적 유효량의 친유성 단량체-접합 화합물을 이를 필요로 하는 세포 또는 피험자에 투여하는 단계를 포함하는, 방법에 관한 것이다. One aspect of the present invention relates to a compound comprising an antisense strand which is complementary to a target gene; a sense strand which is complementary to said antisense strand; and one or more lipophilic monomers, containing one or more lipophilic moieties, conjugated to one or more positions on at least one strand, optionally via a linker or carrier. Another aspect of the invention relates to a method of gene silencing, comprising administering to a cell or a subject in need thereof a therapeutically effective amount of the lipophilic monomer-conjugated compound.