치료 제제의 세포내 전달을 위한 카르보네이트 함유 지질 화합물 및 조성물

• Main Authors: BENENATO KERRY E, CORNEBISE MARK, BISWAS SOUVIK, KUMARASINGHE ELLALAHEWAGE S, HENNESSY EDWARD
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 19.07.2022
• Subjects: ACYCLIC OR CARBOCYCLIC COMPOUNDS; CHEMISTRY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES

본 출원은 2개의 곁사슬 중 적어도 하나가 카르보네이트 작용기(M 및/또는 M'는 -OC(=O)O-임)를 함유하는 일반 화학식 (A)의 지질 및 이러한 지질 뿐만 아니라 인지질, 구조적 지질, 및 PEG 지질과 같은 추가적인 지질을 포함하는 비어있는 또는 채워진 지질 나노입자(LNP)에 관한 것이다. RNA와 같은 치료제 및/또는 예방제를 추가 포함하는 지질 나노입자는, 예를 들어, 폴리펩티드, 단백질, 또는 유전자 발현을 조절하기 위한 포유동물 세포 또는 기관으로의 치료제 및/또는 예방제의 전달에 유용하다. JPEGpct00148.jpg3453 The disclosure features novel lipids and compositions involving the same. Lipid nanoparticles (e.g., empty LNPs or loaded LNPs) include a novel lipid as well as additional lipids such as phospholipids, structural lipids, and PEG lipids. Lipid nanoparticles (e.g., empty LNPs or loaded LNPs) further including therapeutic and/or prophylactics such as RNA are useful in the delivery of therapeutic and/or prophylactics to mammalian cells or organs to, for example, regulate polypeptide, protein, or gene expression.