Liver-specific gene expression cassette based on human-derived gene expression module

본 발명은 인체 유래 유전자 발현 유도 모듈에 기반한 간 특이 유전자 발현 시스템에 관한 것으로서, 구체적으로는 알파-1 안티트립신 코어 프로모터(alpha-1 antitrypsin core promoter)를 기반으로 업스트림(upstream)에는 알부민 인핸서(albumin enhancer)를 부착하고, 다운스트림(downstream)에는 발현 조절에 최적화된 스플리이싱 도너/어셉터(splicing donor/acceptor)와 poly A signal을 부착한 pLiverTM 유전자 발현 카세트에 대한 것이다. 또한, 이 유전...

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Main Authors OH SEAK HEE, YU DAE BONG, LEE HEUIRAN, KANG IMKYEUNG, LEE HYE JIN, LEE KYOUNG JIN, KIM JI HYUN, AHN MI KYOUNG
Format Patent
LanguageEnglish
Korean
Published 16.06.2022
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:본 발명은 인체 유래 유전자 발현 유도 모듈에 기반한 간 특이 유전자 발현 시스템에 관한 것으로서, 구체적으로는 알파-1 안티트립신 코어 프로모터(alpha-1 antitrypsin core promoter)를 기반으로 업스트림(upstream)에는 알부민 인핸서(albumin enhancer)를 부착하고, 다운스트림(downstream)에는 발현 조절에 최적화된 스플리이싱 도너/어셉터(splicing donor/acceptor)와 poly A signal을 부착한 pLiverTM 유전자 발현 카세트에 대한 것이다. 또한, 이 유전자 발현 모듈은 AAV 기반 벡터에 장착하여 유전자 치료용 적용을 고려할 때 유리하게 하려고 길이를 최소화하는데 주안점을 두어 개발하였다.
Bibliography:Application Number: KR20200171327