재조합 바이러스 벡터 및 이를 생산하기 위한 핵산

재조합 아데노-관련 바이러스 (rAAV) 벡터의 생산에 사용되는 핵산, AAV 전달 카세트 및 플라스미드가 본원에 기술된다. 개시된 핵산, 카세트 및 플라스미드는 하나 이상의 질환 또는 장애의 개선, 치료 및/또는 예방에서 치료 효능을 갖는 하나 이상의 이식유전자를 발현하는 서열을 포함한다. Described herein are nucleic acids, AAV transfer cassettes and plasmids used in the production of recombinant adeno-associated viral (rA...

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Main Authors THOMAS DARBY, DISMUKE DAVID
Format Patent
LanguageKorean
Published 23.08.2021
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Abstract 재조합 아데노-관련 바이러스 (rAAV) 벡터의 생산에 사용되는 핵산, AAV 전달 카세트 및 플라스미드가 본원에 기술된다. 개시된 핵산, 카세트 및 플라스미드는 하나 이상의 질환 또는 장애의 개선, 치료 및/또는 예방에서 치료 효능을 갖는 하나 이상의 이식유전자를 발현하는 서열을 포함한다. Described herein are nucleic acids, AAV transfer cassettes and plasmids used in the production of recombinant adeno-associated viral (rAAV) vectors. The disclosed nucleic acids, cassettes and plasmids comprise sequences that express one or more transgenes having therapeutic efficacy in the amelioration, treatment and/or prevention of one or more diseases or disorders.
AbstractList 재조합 아데노-관련 바이러스 (rAAV) 벡터의 생산에 사용되는 핵산, AAV 전달 카세트 및 플라스미드가 본원에 기술된다. 개시된 핵산, 카세트 및 플라스미드는 하나 이상의 질환 또는 장애의 개선, 치료 및/또는 예방에서 치료 효능을 갖는 하나 이상의 이식유전자를 발현하는 서열을 포함한다. Described herein are nucleic acids, AAV transfer cassettes and plasmids used in the production of recombinant adeno-associated viral (rAAV) vectors. The disclosed nucleic acids, cassettes and plasmids comprise sequences that express one or more transgenes having therapeutic efficacy in the amelioration, treatment and/or prevention of one or more diseases or disorders.
Author THOMAS DARBY
DISMUKE DAVID
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