재조합 바이러스 벡터 및 이를 생산하기 위한 핵산

• Main Authors: THOMAS DARBY, DISMUKE DAVID
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 23.08.2021
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; ORGANIC CHEMISTRY; PEPTIDES; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

재조합 아데노-관련 바이러스 (rAAV) 벡터의 생산에 사용되는 핵산, AAV 전달 카세트 및 플라스미드가 본원에 기술된다. 개시된 핵산, 카세트 및 플라스미드는 하나 이상의 질환 또는 장애의 개선, 치료 및/또는 예방에서 치료 효능을 갖는 하나 이상의 이식유전자를 발현하는 서열을 포함한다. Described herein are nucleic acids, AAV transfer cassettes and plasmids used in the production of recombinant adeno-associated viral (rAAV) vectors. The disclosed nucleic acids, cassettes and plasmids comprise sequences that express one or more transgenes having therapeutic efficacy in the amelioration, treatment and/or prevention of one or more diseases or disorders.