FXI 발현을 감소시키기 위한 화합물 및 방법

• Main Author: BUI HUYNH HOA
• Format: Patent
• Language: Korean
• Published: 22.01.2021
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

본원은 세포 또는 대상체에서 FXI RNA의 양 또는 활성을 감소시키고, 특정 경우 세포 또는 대상체에서 FXI 단백질의 양을 감소시키기 위한 화합물, 방법 및 약학 조성물을 제공한다. 이러한 화합물, 방법 및 약학 조성물은 출혈 위험의 유의한 증가없이 혈전색전성 병태의 하나 이상의 증상을 예방, 치료 또는 완화하는데 유용하다. 이러한 혈전색전성 병태는 심부 정맥 혈전증, 정맥 또는 동맥 혈전증, 폐 색전증, 심근 경색증, 뇌졸중, 투석과 연관된 혈전증을 비롯한 만성 신장 질환 또는 말기 콩팥 질환 (ESRD)과 연관된 혈전증, 또는 기타 응혈촉진성 병태를 포함한다. 이러한 증상은 영향을 받는 혈관에 흐르는 감소된 혈류, 조직의 사멸 및 사멸을 포함한다. Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of FXI RNA in a cell or subject, and in certain instances reducing the amount of FXI protein in a cell or subject. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to prevent, treat, or ameliorate at least one symptom of a thromboembolic condition without a significant increase in a bleeding risk. Such thromboembolic conditions include deep vein thrombosis, venous or arterial thrombosis, pulmonary embolism, myocardial infarction, stroke, thrombosis associated with chronic kidney disease or end-stage renal disease (ESRD), including thrombosis associated with dialysis, or other procoagulant condition. Such symptoms include decreased blood flow through an affected vessel, death of tissue, and death.