RNA PREPARATIONS COMPRISING PURIFIED MODIFIED RNA FOR REPROGRAMMING CELLS

• Main Authors: DAHL GARY, KARIKO KATALIN, WEISSMAN DREW, JENDRISAK JEROME, PERSON ANTHONY, MEIS JUDITH
• Format: Patent
• Language: English; Korean
• Published: 02.11.2020
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; ENZYMOLOGY; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPIRITS; VINEGAR; WINE

본 발명은 iPS 세포 유도인자를 인코딩하는 단일 가닥 mRNA를 포함하는 정제된 RNA 제제를 사용하여 체세포를 리프로그래밍하기 위한 조성물 및 방법을 제공한다. 상기 정제된 RNA 제제는 바람직하게는 RNA 오염물질 분자가 실질적으로 없으며, 이는 i) 체세포에서 면역반응을 활성화시킬 수 있고, ii) 체세포에서 단일 가닥 mRNA의 발현을 감소시킬 수 있고/있거나, iii) 체세포에서 RNA 센서를 활성화시킬 수 있을 것이다. 어떤 실시태양에서, 정제된 RNA 제제는 부분 mRNA, 이중 가닥 RNA, 비캡핑된 RNA 분자, 및/또는 단일 가닥 런-온 mRNA가 실질적으로 없다. The present invention provides compositions and methods for reprogramming somatic cells using purified RNA preparations comprising single-strand mRNA encoding an iPS cell induction factor. The purified RNA preparations are preferably substantially free of RNA contaminant molecules that: i) would activate an immune response in the somatic cells, ii) would decrease expression of the single-stranded mRNA in the somatic cells, and/or iii) active RNA sensors in the somatic cells. In certain embodiments, the purified RNA preparations are substantially free of partial mRNAs, double-stranded RNAs, un-capped RNA molecules, and/or single-stranded run-on mRNAs.