알파-시누클레인 안티센스 올리고뉴클레오티드 및 이의 용도

본원은 세포에서 알파-시누클레인(SNCA) 전사물을 표적화하여 SNCA 단백질의 발현을 감소시키도록 유도하는 안티센스 올리고뉴클레오티드에 관한 것이다. SNCA 단백질 발현의 감소는 특정한 의학적 질환, 예를 들어, 시누클레인 병증과 같은 신경계 질환의 치료에 도움이 된다. The present disclosure relates to antisense oligonucleotides, which target Alpha-synuclein (SNCA) transcript in a cell, leading to reduced express...

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Main Authors JENSEN MARIANNE LERBECH, CACACE ANGELA M, BROWN JEFFREY M, GILL MARTIN, HAGEDORN PETER, MCDONALD IVAR M, MEREDITH JR. JERE E, PENDRI ANNAPURNA, OLSON RICHARD E
Format Patent
LanguageKorean
Published 22.09.2020
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:본원은 세포에서 알파-시누클레인(SNCA) 전사물을 표적화하여 SNCA 단백질의 발현을 감소시키도록 유도하는 안티센스 올리고뉴클레오티드에 관한 것이다. SNCA 단백질 발현의 감소는 특정한 의학적 질환, 예를 들어, 시누클레인 병증과 같은 신경계 질환의 치료에 도움이 된다. The present disclosure relates to antisense oligonucleotides, which target Alpha-synuclein (SNCA) transcript in a cell, leading to reduced expression of SNCA protein. Reduction of SNCA protein expression is beneficial for the treatment of certain medical disorders, e.g., a neurological disorder such as a synucleinopathy.
Bibliography:Application Number: KR20207023137