핵산-폴리펩티드 조성물 및 엑손 스키핑을 유도하는 방법

본원에는 부정확하게 스플라이싱된 mRNA 전사체에서 삽입, 결실, 중복, 또는 변경을 유도하여 엑손 스키핑 또는 엑손 인클루전을 유도하는 분자 및 약학적 조성물이 개시되어 있다. 또한, 본원에는 부정확하게 스플라이싱된 mRNA 전사체에서 삽입, 결실, 중복, 또는 변경을 유도하여 엑손 스키핑 또는 엑손 인클루전을 유도하는 분자 또는 약학적 조성물을 포함하는, 질환 또는 장애를 치료하는 방법이 기술되어 있다. Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that in...

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Bibliographic Details
Main Authors LEVIN ARTHUR A, COCHRAN MICHAEL CARAMIAN, DOPPALAPUDI VENKATA RAMANA, GEALL ANDREW JOHN, BURKE ROB, HUANG HANHUA
Format Patent
LanguageKorean
Published 09.09.2019
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
ORGANIC CHEMISTRY
PEPTIDES
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:본원에는 부정확하게 스플라이싱된 mRNA 전사체에서 삽입, 결실, 중복, 또는 변경을 유도하여 엑손 스키핑 또는 엑손 인클루전을 유도하는 분자 및 약학적 조성물이 개시되어 있다. 또한, 본원에는 부정확하게 스플라이싱된 mRNA 전사체에서 삽입, 결실, 중복, 또는 변경을 유도하여 엑손 스키핑 또는 엑손 인클루전을 유도하는 분자 또는 약학적 조성물을 포함하는, 질환 또는 장애를 치료하는 방법이 기술되어 있다. Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that induce an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. Also described herein include methods for treating a disease or disorder that comprises a molecule or a pharmaceutical composition that induces an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion.
Bibliography:Application Number: KR20197023167