선조체 및 피질로의 바이러스 입자의 향상된 전달

본 명세서에는 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 입자를 포유동물(예를 들어, 인간)의 중추 신경계에 전달하기 위한 신규한 방법이 제공된다. 양태들에서, 상기 방법은 이종성 핵산을 함유하는 rAAV 입자를 선조체(striatum)에 투여하여 포유동물의 적어도 대뇌 피질과 선조체에서 상기 이종성 핵산의 발현을 일으키는 단계를 포함한다. Provided herein are novel methods for delivering recombinant adeno-associated viral (rAAV) particles to the ce...

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Main Authors SHIHABUDDIN LAMYA, STANEK LISA M
Format Patent
LanguageKorean
Published 11.10.2017
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Summary:본 명세서에는 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 입자를 포유동물(예를 들어, 인간)의 중추 신경계에 전달하기 위한 신규한 방법이 제공된다. 양태들에서, 상기 방법은 이종성 핵산을 함유하는 rAAV 입자를 선조체(striatum)에 투여하여 포유동물의 적어도 대뇌 피질과 선조체에서 상기 이종성 핵산의 발현을 일으키는 단계를 포함한다. Provided herein are novel methods for delivering recombinant adeno-associated viral (rAAV) particles to the central nervous system of a mammal (e.g., a human). In aspects, the methods involve administering rAAV particles containing a heterologous nucleic acid to the striatum and causing expression of the heterologous nucleic acid in at least the cerebral cortex and the striatum of the mammal.
Bibliography:Application Number: KR20177025285