METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE

본원에 헌팅턴병을 치료하기 위한 조성물 및 방법이 개시된다. 특히, 본원에 헌팅턴병을 치료하기 위하여 HD Htt 대립유전자를 변형시키는 (예컨대 발현을 조절하는) 방법 및 조성물이 제공된다. 또한 헌팅턴병의 동물 모델을 제조하기 위한 방법 및 조성물이 제공된다. 그러므로, 한 측면으로, HD 대립유전자 (예컨대 Htt)의 발현을 조절하는 엔지니어링된 (비-자연적 발생의) DNA 결합 도메인 (예컨대 징크 핑거 단백질, TAL 이펙터 (TALE) 단백질 또는 CRISPR/dCas-TF)이 제공된다. Disclosed herein a...

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Main Author ZHANG H. STEVE
Format Patent
LanguageEnglish
Korean
Published 01.07.2016
Subjects
BEER
BIOCHEMISTRY
CHEMISTRY
COMPOSITIONS THEREOF
CULTURE MEDIA
ENZYMOLOGY
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
MICROBIOLOGY
MICROORGANISMS OR ENZYMES
MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS
SPIRITS
VINEGAR
WINE
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Summary:본원에 헌팅턴병을 치료하기 위한 조성물 및 방법이 개시된다. 특히, 본원에 헌팅턴병을 치료하기 위하여 HD Htt 대립유전자를 변형시키는 (예컨대 발현을 조절하는) 방법 및 조성물이 제공된다. 또한 헌팅턴병의 동물 모델을 제조하기 위한 방법 및 조성물이 제공된다. 그러므로, 한 측면으로, HD 대립유전자 (예컨대 Htt)의 발현을 조절하는 엔지니어링된 (비-자연적 발생의) DNA 결합 도메인 (예컨대 징크 핑거 단백질, TAL 이펙터 (TALE) 단백질 또는 CRISPR/dCas-TF)이 제공된다. Disclosed herein are methods and compositions for diagnosing, treating or preventing Huntington's Disease.
Bibliography:Application Number: KR20167015301