TARGETED THERAPEUTIC LYSOSOMAL ENZYME FUSION PROTEINS AND USES THEREOF

본 발명은 일반적으로 리소좀 축적 질환들을 치료하는 데 유용한 치료적 융합 단백질들 및 이러한 질환들을 치료하는 방법들에 관한 것이다. 대표적인 치료적 융합 단백질들은 리소좀 효소, 리소좀 표적화 분체, 예컨대, IGF-Ⅱ 펩타이드, 및 스페이서 펩타이드를 포함한다. 또한 알파-N-아세틸글루코사미니다제(Naglu), 리소좀 표적화 분체, 예컨대, IGF-Ⅱ 펩타이드, 및 스페이서 펩타이드를 포함하는 표적화된 치료적 융합 단백질을 포함하는 조성물들 그리고 점액다당류증 제ⅢB형(산필립포 B 증후군)을 치료하는 방법들이 제공된다. The...

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Main Authors LEBOWITZ JONATHAN, AOYAGI SCHARBER MIKA, GOLD DANIEL SOLOMON, CHRISTIANSON TERESA MARGARET, LONG SHINONG, DVORAK EWELL MELITA, WENDT DANIEL J
Format Patent
LanguageEnglish
Korean
Published 31.07.2015
Subjects
CHEMISTRY
METALLURGY
ORGANIC CHEMISTRY
PEPTIDES
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Summary:본 발명은 일반적으로 리소좀 축적 질환들을 치료하는 데 유용한 치료적 융합 단백질들 및 이러한 질환들을 치료하는 방법들에 관한 것이다. 대표적인 치료적 융합 단백질들은 리소좀 효소, 리소좀 표적화 분체, 예컨대, IGF-Ⅱ 펩타이드, 및 스페이서 펩타이드를 포함한다. 또한 알파-N-아세틸글루코사미니다제(Naglu), 리소좀 표적화 분체, 예컨대, IGF-Ⅱ 펩타이드, 및 스페이서 펩타이드를 포함하는 표적화된 치료적 융합 단백질을 포함하는 조성물들 그리고 점액다당류증 제ⅢB형(산필립포 B 증후군)을 치료하는 방법들이 제공된다. The present invention relates in general to therapeutic fusion proteins useful to treat lysosomal storage diseases and methods for treating such diseases. Exemplary therapeutic fusion proteins comprise a lysosomal enzyme, a lysosomal targeting moiety, e.g., an IGF-II peptide, and a spacer peptide. Also provided are compositions and methods for treating Mucopolysaccharidosis Type IIIB (Sanfilippo B Syndrome), comprising a targeted therapeutic fusion protein comprising alpha-N-acetylglucosaminidase (Naglu), a lysosomal targeting moiety, e.g., an IGF-II peptide, and a spacer peptide.
Bibliography:Application Number: KR20157017224