合成骨格を有するオリゴヌクレオチド及びその合成

本明細書で提供されるのは、オリゴヌクレオチド含有化合物、当該化合物を送達する方法、ならびに当該化合物を使用して対象における疾患、障害、及び症状（例えば、中枢神経系の疾患、障害、及び症状）を治療する方法である。本開示は、化合物（例えば、本明細書で定義されるもののいずれか）、修飾オリゴヌクレオチド、ならびにタンパク質の機能及び／または発現を調節する方法及び対象の疾患、障害、及び症状を治療する方法に関する。【選択図】なし Provided herein are oligonucleotide-containing compounds, methods of delivering the compou...

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Format Patent
LanguageJapanese
Published 03.06.2025
Subjects
CHEMISTRY
DERIVATIVES THEREOF
HUMAN NECESSITIES
HYGIENE
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE
METALLURGY
NUCLEIC ACIDS
NUCLEOSIDES
NUCLEOTIDES
ORGANIC CHEMISTRY
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS
SUGARS
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Summary:本明細書で提供されるのは、オリゴヌクレオチド含有化合物、当該化合物を送達する方法、ならびに当該化合物を使用して対象における疾患、障害、及び症状（例えば、中枢神経系の疾患、障害、及び症状）を治療する方法である。本開示は、化合物（例えば、本明細書で定義されるもののいずれか）、修飾オリゴヌクレオチド、ならびにタンパク質の機能及び／または発現を調節する方法及び対象の疾患、障害、及び症状を治療する方法に関する。【選択図】なし Provided herein are oligonucleotide-containing compounds, methods of delivering the compounds, and methods of treating diseases, disorders, and symptoms (e.g., central nervous system diseases, disorders, and symptoms) in a subject using the compounds.
Bibliography:Application Number: JP20240566764