COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATION OF DYSTROPHIA MYOTONICA-PROTEIN KINASE (DMPK) EXPRESSION

• Main Authors: SANJAY K PANDEY, BENNETT C FRANK, ROBERT A MACLEOD, SWAYZE ERIC E
• Format: Patent
• Language: English; Japanese
• Published: 23.04.2024
• Subjects: BEER; BIOCHEMISTRY; CHEMISTRY; COMPOSITIONS THEREOF; CULTURE MEDIA; DERIVATIVES THEREOF; ENZYMOLOGY; HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; METALLURGY; MICROBIOLOGY; MICROORGANISMS OR ENZYMES; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; NUCLEIC ACIDS; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; ORGANIC CHEMISTRY; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS; SPIRITS; SUGARS; VINEGAR; WINE

To provide methods, compounds, and compositions for inhibiting expression of DMPK and treating, preventing, delaying or ameliorating a DMPK related disease and/or a symptom thereof.SOLUTION: Provided herein are methods, compounds, and compositions for reducing expression of mRNA and protein of DMPK in an animal. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for preferentially reducing CUGexp DMPK RNA, reducing myotonia or reducing spliceopathy in an animal. Such methods, compounds, and compositions are useful to treat, prevent, delay, or ameliorate type 1 myotonic dystrophy, or a symptom thereof.SELECTED DRAWING: None 【課題】ＤＭＰＫの発現を阻害するための、並びにＤＭＰＫ関連疾患及び／またはその症状を処置する、予防する、遅延させるまたは改善させるための方法、化合物及び組成物を提供する。【解決手段】本発明により、動物において、ＤＭＰＫのｍＲＮＡ及びタンパク質の発現を低減させる方法、化合物及び組成物が提供される。さらに、動物において、優先的にＣＵＧｅｘｐ ＤＭＰＫ ＲＮＡを低減させる、筋強直症を軽減させるまたはスプライセオパシーを低減させる方法、化合物及び組成物が提供される。これらの方法、化合物及び組成物は、１型筋緊張性ジストロフィーまたはその症状を処置する、予防する、遅延させ、または改善させるのに有用である。【選択図】なし