USE OF PCBP1 TO TREAT HYPERPROLIFERATIVE DISEASE

• Main Authors: NORMAN ZHENNAN LAI, VIDAL FELIX DE LA CRUZ JR, TAN YUEBIN, MICHAEL JOSEPH KARLIN, ALBERTO MURAT CROCI
• Format: Patent
• Language: English; Japanese
• Published: 21.12.2023
• Subjects: HUMAN NECESSITIES; HYGIENE; MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES; SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS

To provide compositions and methods of using gene therapy to decrease the cell migration and metastasis and reduce the tumor mass or burden.SOLUTION: The methods disclosed herein employ plasmids, vectors, and non-viral vectors that contain PCBP1 and/or PCBP1 mutants which inhibit the expression of cancer biomarkers and decrease the cell migration or tumor size. In some embodiments, a vector comprises a mutant PCBP1 nucleic acid sequence that encodes a mutant PCBP1 polypeptide. In some embodiments, the mutant PCBP1 polypeptide is not phosphorylated or not fully phosphorylated compared to wild type PCBP1.SELECTED DRAWING: Figure 1A 【課題】細胞遊走および転移を減少させ、かつ腫瘍質量または負荷を減少させるために遺伝子療法を使用する組成物および方法を提供すること。【解決手段】本明細書に開示される方法は、癌バイオマーカーの発現を阻害し、かつ細胞遊走または腫瘍サイズを減少させるＰＣＢＰ１および／またはＰＣＢＰ１変異体を含有するプラスミド、ベクター、および非ウイルスベクターを用いる。いくつかの実施形態において、ベクターは、変異型ＰＣＢＰ１ポリペプチドをコードする変異型ＰＣＢＰ１核酸配列を含む。いくつかの実施形態において、変異型ＰＣＢＰ１ポリペプチドは、野生型ＰＣＢＰ１と比較してリン酸化されていないか、または完全にリン酸化されていない。【選択図】図１Ａ